0 引言
阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease, AD）是老年人最常见的脑部神经退行性疾病。据国际阿尔茨海默病协会（Alzheimer’s Disease International, ADI）2024年10月发布的《2024年世界阿尔茨海默病报告》，全球AD患者人数在2024年约为5500万人，预计到2050年将增至1.52亿人；同时，全球AD相关的年度总费用在2023年约为1.3万亿美元，预计到2030年将升至2.1万亿美元
[1]。从病理机制层面来看，该疾病涉及β-淀粉样蛋白（Aβ）异常沉积形成的老年斑、Tau蛋白过度磷酸化导致的神经纤维缠结、慢性神经炎症反应以及突触可塑性障碍等多重病理生理过程
[2]。鉴于其发病机制的复杂性和异质性，目前临床治疗选择极为有限，乙酰胆碱酯酶抑制剂（如多奈哌齐、卡巴拉汀）和NMDA受体拮抗剂（如美金刚）仅能提供症状缓解作用；而近年来获批的靶向Aβ单克隆抗体（如aducanumab、donanemab）虽在病理改善方面取得突破，但其长期疗效仍有待验证
[3-5]。因此，AD治疗药物的研发引起全球高校、科研院所、医院和药企的共同关注。
在AD治疗药物的研发进程中，专利分析既能揭示技术发展趋势，更能为产业决策提供关键支撑。从技术维度看，专利数据可系统解析不同治疗策略的演进路径，识别创新热点，优化研发方向
[6]。从产业维度看，专利布局分析可精准评估企业的核心竞争力和市场壁垒，指导知识产权战略制定，助力企业构建技术壁垒
[7]。基于专利导航的深度研究还能降低重复研发风险，加速突破性疗法的孵化，增强企业在全球市场中的话语权
[8]。因此，本研究以专利分析为切入点，旨在为AD药物研发提供科学决策依据，推动跨学科技术融合与创新转化。
1 数据来源与预处理
数据来源于智慧芽专利数据库，检索领域为阿尔茨海默病治疗药物，公开日期限定为1977年1月—2025年3月，检索国家为所有国家，剔除部分重复专利和数值缺失专利，共获得4976项用于分析的专利，其中，发明申请型专利3720项、授权发明型专利1215项、实用新型专利41项。检索式为：(TTL:(“Alzheimer” OR “AD” OR “阿尔茨海默病” OR “老年痴呆” OR “认知障碍” OR “Dementia” OR “memory loss” OR “cognitive impairment”)) AND (TTL:(“drug” OR “treatment” OR “therapy” OR “therapeutic” OR “inhibitor” OR “antibody” OR “vaccine” OR “small molecule” OR “monoclonal antibody” OR “mAb” OR “biologic” OR “gene therapy” OR “cell therapy” OR “cholinesterase inhibitor” OR “NMDA receptor antagonist” OR “免疫治疗” OR “抗体” OR “疫苗” OR “小分子药物” OR “基因疗法” OR “干细胞治疗” OR “胆碱酯酶抑制剂” OR “NMDA 受体拮抗剂”)) NOT (TTL:(“diagnosis” OR “biomarker” OR “imaging” OR “screening” OR “nursing” OR “护理” OR “诊断” OR “生物标志物” OR “影像学” OR “筛查”))。
2 专利技术分析结果
2.1 基于专利的技术创新态势分析
AD治疗药物领域的专利技术创新呈现明显的阶段性发展特征。从专利申请趋势来看，该领域经历了初期探索、高速增长以及调整优化这3个阶段。专利法律状态分析结果显示，虽然授权专利数量可观，但存在较高的专利流失率，表现为大量专利因撤回、未缴年费或权利终止等原因失效。从地域分布看，欧洲、中国和美国构成全球专利申请的核心区域，合计占比超过75%。
2.1.1 专利申请时间
AD治疗药物专利的申请数量整体呈现出先缓慢增长、后高速发展，再到近年波动调整的趋势（专利申请时间与专利数量的关系见
图1）。从专利申请时间看，1990年前相关专利较少，技术处于探索阶段。2000年后，专利数量稳步上升，2006年（282项）和2015年（243项）达到高峰，表明该时期技术创新活跃，药物研发进入快速发展阶段。2016—2021年，专利申请数量持续保持较高水平，2021年达到267项。2022年后，专利申请数量呈现下降态势，2023年申请131项、2024年申请68项，截至2025年3月，仅申请1项。需说明的是，因以专利申请日为检索基准，2023—2024年，申请量的统计结果受数据检索截止时间及专利申请录入周期影响，部分近期提交的专利申请可能尚未完成系统录入，因此该阶段的申请量回落不能直接等同于实际申请量的真实减少。
2.1.2 专利法律状态
在4976项AD治疗的药物相关专利中，授权专利达1178项（占比23.7%），表明相当比例的核心技术已通过专利审查并获得法律保护，具备产业化基础。同时，撤回（982项）、未缴年费（507项）及权利终止（420项）等情况较为常见，反映出技术迭代加速背景下专利维护成本与价值评估的失衡。进一步分析发现，申请终止（195项）、放弃（123项）及驳回（265项）等情形占比达11.7%，表明部分技术在创新性或实用性方面可能存在缺陷。在国际布局方面，PCT专利中未进入指定国的案例达116项（包括指定期满90项和指定期内26项），而成功进入指定国的仅293项，国际专利布局成功率仅为71.6%，凸显出全球专利战略实施中的挑战。其余法律状态如实质审查中291项（5.8%）、公开261项（5.2%）等，则体现了技术创新的持续活跃态势。专利详细法律状态与专利数量的关系见
表1。
在专利稳定性与法律挑战方面，复审（102起）、异议（42起）及无效程序（4起）表明部分专利的有效性和授权合理性受到质疑，而诉讼（15起）进一步显示出专利权人在维权或竞争中的法律冲突。此外，部分专利涉及许可（21起），显示技术成果的市场化应用，但数量相对较少，可能表明AD治疗药物领域的技术壁垒较高，或企业在专利许可策略上较为谨慎。在专利商业化与融资方面，质押（14起）说明部分专利已作为融资抵押物，反映了专利资产化趋势。此外，期限延长（72起）说明部分专利因市场价值或研发需求而申请了保护期延长，法律事件情况见
图2。
2.1.3 专利地域分布
AD治疗药物专利的地域分布呈现出明显的多极化格局。欧洲（1190项）在AD治疗药物专利申请中占据主导地位，表明该地区在该领域的研究与技术创新具有专利成果最多及较强竞争力（专利受理国家与专利数量关系见
图3）。中国（803项）和美国（652项）紧随其后，显示出两国在该领域的研发产出较多。同时，世界知识产权组织（World Intellectual Property Organization, WIPO）通过《专利合作条约》（PCT）接收了409项相关申请，说明有相当一部分申请人期望在全球布局专利。韩国（289项）、澳大利亚（255项）等国也在该领域保持一定的专利布局。整体来看，该领域的技术创新态势呈现出全球化竞争格局，欧洲、美国和中国仍然是主要专利布局地，其他国家和地区的技术参与度也在逐步增强。
2.2 基于专利技术创新的生命周期分析
技术生命周期是指一项技术从萌芽到成熟，再到衰退的完整发展过程，包括萌芽期、成长期、成熟期和衰退期
[9]。在技术创新的不同阶段，研发投入、市场接受度、专利申请量和技术竞争格局都会发生显著变化
[10]。萌芽期的特点是基础研究和探索，成长期则伴随专利数量的快速增长和技术突破，成熟期体现为技术应用的普及和市场扩张，而衰退期往往因市场饱和或技术替代导致创新活力下降
[11]。AD治疗药物的专利生命周期可明确划分为4个阶段（
图4）。
2.2.1 萌芽期（1979—1996年）
萌芽期以基础研究为主，专利数量较少。1993年，美国食品与药品监督管理局（U.S. food and drug administration, FDA）批准首个AD治疗药物和首个乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEI）Tacrine（他克林），但因副作用限制了推广
[12]；随后，多奈哌齐（donepezil）作为后来批准的AChEI之一，标志着AD药物研发进入临床应用阶段
[13]。
2.2.2 成长期（1997—2006年）
成长期的专利申请量迅速增长，2000年，世界卫生组织（World Health Organization, WHO）将AD列为全球公共健康问题，推动各国加大研发投入，AChEI类药物和NMDA受体拮抗剂的相继问世丰富了治疗手段
[14]。
2.2.3 成熟期（2007—2019年）
成熟期是专利创新的高峰期，每年专利数量保持在150~250项，研究重点从传统神经递质调节拓展至Aβ、Tau蛋白和神经炎症靶点，单克隆抗体等生物制剂成为研发热点；2019年，Biogen的aducanumab获FDA“突破性疗法”认证，标志着生物药物逐步进入临床应用
[15]。
2.2.4 行业调整期（2020—2025年）
进入行业调整期后，专利数量明显下降，多个单抗药物因临床试验失败而受挫，2021年，aduhelm获批但备受争议
[16]；2023年，lecanemab成为首个正式获批减少Aβ斑块的药物
[17]，但2024年多家企业缩减AD药物研发投入，专利申请锐减，行业进入调整期
[18]。
2.3 重要专利申请人的技术保护布局分析
从AD治疗药物的专利申请人分布（
表2）来看，全球领先的制药企业和研究机构在该领域形成了多层次的技术保护布局。默沙东药厂（171项）、H.隆德贝克有限公司（112项）和卫材R&D管理有限公司（105项）位列前3，反映出这些企业在AD治疗药物研发中的核心竞争力（三者的技术保护布局分布见
图5）。从整体格局看，AD治疗专利申请主要集中在跨国制药巨头，如阿斯特拉zeneca（98项）、武田药品（81项）、法奈科斯公司（70项），这些企业在AD创新药物领域持续深耕，形成较为稳固的专利壁垒。学术机构和中小型生物制药公司亦发挥重要作用，例如利兰斯坦福初级大学董事会（50项）、约翰霍普金斯大学（38项）等机构的专利布局显示，大学和科研机构在早期药物靶点发现和基础研究方面贡献突出。此外，美国联合生物医学公司（51项）、阿文尼尔药品公司（47项）等中小型生物制药公司，凭借精准靶点和新型生物技术，推动AD治疗策略的创新。
2.3.1 默沙东药厂
默沙东药厂（含默克夏普道姆公司）在1987—1990年聚焦化学药物分子的结构设计与合成工艺，IPC分类中A61K（医用配制品）与C07D（杂环化合物）专利占比超90%。1991—2000年的专利申请量阶段性下降但技术探索维度拓宽，首次出现G01N（物理/化学分析方法）相关专利。2001—2005年的专利申请量显著回升并聚焦医药核心领域，C07D类专利达33项，同时平均IPC分类数量降至7.6个。2006年以来，其有机活性成分专利占比升至51.3%（39项），反映药物研发向功能活性聚焦的演进，并首次出现神经系统疾病领域专利（4项），实现特定治疗领域精准突破。以2024年获批的亚胺西瑞为代表，公司通过“化合物结构改进（C07D487/04）+抗菌联用策略（A61K31/407）+微生物耐药监测（C12Q1/02）”的专利组合，构建了贯穿研发全链条的技术保护体系。其下专利EP2231558B1（3,4-取代吡咯烷类β-分泌酶抑制剂用于治疗AD）则进一步拓展该策略，将核心衍生物技术与检测方法整合，推动抗感染类药物向精准应用方向升级。
2.3.2 H.隆德贝克有限公司
H.隆德贝克有限公司在2001—2005年的专利申请量为8件，聚焦有机化学与药物分子基础研究，应用领域以神经系统疾病（14.3%）为初步探索方向。2006—2010年的专利申请量增长至47项，技术方向全面聚焦神经系统疾病治疗，例如专利US20100297240A1（含2,4-二甲基苯硫基苯基的哌嗪类化合物）通过特定杂环衍生物技术实现神经疾病治疗效果突破。2011—2015年的专利申请量保持31项，技术向精细化方向升级，神经系统疾病领域专利占比达9.1%，例如专利US9227946B2（1-[4-二甲基苯硫基)-苯基]哌嗪类化合物）通过药物剂型优化提升药物有效性，推动技术从分子设计向临床应用转化。2016年以来的专利申请量21项，授权专利占比达85.7%。以2017年申请的US20170360777A1（1-[4-二甲基苯硫基)-苯基]哌嗪类化合物）为代表，公司通过“杂环化合物结构优化（C07D295/096）+医用配制品开发（A61K31/495）+神经系统疾病精准治疗（A61P25/00）”的专利组合，进一步将核心杂环技术与多剂型技术整合，推动神经系统疾病治疗药物向精准化方向升级。
2.3.3 卫材R&D管理有限公司
卫材R&D管理有限公司在2001—2005年聚焦药物分子结构设计与多剂型开发，IPC分类中A61K（医用配制品）与C07D（杂环化合物）专利占比分别达83.3%、6.4%，应用领域以杂环化合物有效成分与神经系统疾病为核心，例如专利US20080213368A1奠定杂环化合物与痴呆治疗结合的技术基础。2006—2010年的专利申请量小幅降至30项但技术方向加速转型，C07D类专利占比降至0%，A61P（治疗特定疾病）占比升至22.1%，例如专利US20100152164A1通过增加酯类有效成分技术实现药物稳定性迭代升级。2011—2015年进入技术战略调整期，专利申请量骤降至3项。2016年以来的专利申请量显著回升至38项，神经系统疾病领域专利占比达45.8%。以2018年申请的US20200129488A1（吡唑并喹啉衍生物与美金刚联用的痴呆治疗剂）为代表，公司通过“胺类有效成分开发（A61K31/4375）+药物联用策略（A61K31/13）+痴呆精准治疗（A61P25/28）”的专利组合，推动神经系统疾病治疗药物向高效化方向升级。
2.4 重点技术领域分析
IPC作为国际通用的标准化专利分类体系，能反映专利的技术信息，通过分析IPC分类号可体现专利申请所集中的技术领域和研发重点
[19]。当前研究主要集中在神经递质调节、免疫干预及基因靶向治疗3大技术领域，AD治疗药物的重点技术情况见
表3。
从IPC分类号看，A61P25/28（神经变性疾病治疗）专利数量最多。该分类号的技术主题对应阿尔茨海默病等神经退行性疾病的治疗干预，通过分析该分类下核心专利的技术方案可见，其保护内容主要聚焦于胆碱酯酶抑制剂（如多奈哌齐、利伐斯的明）及NMDA受体拮抗剂（如美金刚）相关技术，包括药物制剂优化、给药方式改进等，这反映出上述2类药物仍是当前AD治疗的主要干预手段。随着β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积和Tau蛋白聚集的致病机制得到深入研究，A61K39/395（抗体与免疫球蛋白类药物）专利数量显著增长，代表性技术包括Aβ靶向单克隆抗体（如阿杜那单抗）以及Tau蛋白抑制剂。此外，A61K45/00（新型药物组合）和A61P43/00（特殊用途药物）类别中，BACE1抑制剂、RNA干扰及基因编辑（CRISPR）等疗法成为关注点。
2.5 专利核心技术路径分析
近年来，全球生物制药企业围绕Aβ清除、Tau相关神经保护、BACE1抑制、炎症调节以及突触功能修复等方向开展系统化研发，并在专利布局中形成多项技术热点（
表4）。在全球布局中，美国在上述核心技术方向整体保持领先。Biogen、Eli lilly、Merck、Pfizer和Johnson&Johnson等企业在Aβ靶向抗体、Tau干预及BACE1抑制领域具有显著优势，并主导相应的临床研究进展。欧洲在BACE1抑制与神经炎症调控方面实力突出。Glaxosmithkline、Novartis、Astrazeneca和Roche等公司在小分子抑制剂开发、精准抗炎策略和专利积累方面形成深厚技术基础。日本以卫材公司为核心，通过与Biogen等国际企业协作，在Aβ靶向抗体及神经递质调节领域占据重要地位，专利布局覆盖全球主要市场。中国在神经炎症调节和Tau磷酸化抑制等领域快速崛起，以天津医科大学、绿谷医药等机构为代表，通过基础研究突破与专利布局的持续深化，成为全球AD治疗版图中的关键新兴力量。
2.5.1 Aβ靶向清除与抗体疗法
早期Aβ靶向疗法的研发核心集中于广谱清除脑内沉积的Aβ斑块，代表性探索包括罗氏的gantenerumab（早期核心专利WO2005077961A2），其设计思路为通过高亲和力结合Aβ斑块诱导吞噬细胞清除，但因缺乏靶点特异性导致认知改善不足及ARIA-E副作用，在III期试验终止
[20]。这一阶段的技术焦点在于“斑块清除效率”，对Aβ不同存在形式的选择性区分不足。近年来，技术方向的核心是针对Aβ病理的特异性形式及疾病早期阶段开发药物。目前已有3款抗Aβ单抗获得FDA批准，均聚焦于早期AD患者。渤健公司的aducanumab（2021年加速批准），相关专利有US20250059584A1、US20240425573A1、EP4426349A2等，通过选择性结合可溶性寡聚体及纤维体实现精准斑块清除，成为首个证明清除Aβ可延缓认知衰退的里程碑药物
[21]；卫材公司和渤健公司的lecanemab（2023年常规批准）
[22]及礼来（EliLilly）公司的donanemab（2023年获批，相关专利有TW202325728A等）
[23]，分别靶向原纤维和N3pG修饰的Aβ斑块，临床试验显示可使早期AD患者脑淀粉样斑块负荷降低65%左右，显著延缓疾病进展
[24]。
2.5.2 Tau介导的神经保护与聚集干预
Tau蛋白的异常磷酸化及病理性聚集是AD的核心病理特征之一，且被证实是认知功能下降和神经退化的直接驱动因素
[25]。正常生理状态下，Tau蛋白通过稳定微管结构维持神经元轴突运输和细胞骨架完整性。在AD进程中，Tau蛋白发生过度磷酸化，导致其与微管解离并形成可溶性寡聚体及神经原纤维缠结，引发神经元毒性、轴突运输障碍及突触功能损伤
[25]。早期干预策略以“抑制Tau异常磷酸化”为核心，技术焦点集中于调控激酶与磷酸酶的活性平衡，通过小分子抑制剂阻断激酶活性减少Tau磷酸化
[26]；硒酸钠作为早期代表性PP2A激活剂，通过增强磷酸酶活性降低病理性磷酸化Tau水平，但临床效果有限
[27]。
近年来，AD治疗已进入“Tau时代”，围绕Tau的治疗策略逐渐从单一抑制磷酸化发展为多维度干预，主要集中在3个方向。其一，通过阻断Tau聚集并促进清除来减轻病理扩展，包括利用小分子抑制剂阻断Tau-Tau相互作用以防止纤维形成
[28]，以及使用针对细胞外Tau片段的单克隆抗体抑制病理Tau在神经元间传播并减轻神经炎症
[29]。其二，从基因层面减少Tau表达，如反义寡核苷酸BIIB080通过靶向MAPT mRNA降低Tau蛋白生成
[30]。其三，应用新型蛋白降解技术以直接消除异常Tau，包括PROTAC类双功能分子通过招募E3泛素连接酶促使Tau经泛素-蛋白酶体途径降解，临床前研究证实其可降低AD模型小鼠的Tau负荷并改善学习与记忆功能
[31-32]。且Aprinoia开发出能高效清除可溶性Tau寡聚体的PROTAC降解剂并在动物实验中显示显著效果
[33]。
2.5.3 BACE1抑制剂与β-分泌酶调控
β-分泌酶1（BACE1）通过抑制其活性可减少β-淀粉样蛋白（Aβ）的生成，BACE1在Aβ生成途径中发挥限速作用，且其基因敲除动物模型证实了抑制该酶可显著降低大脑Aβ水平
[34]。早期研发聚焦于“强效抑制”策略，核心目标是最大化降低脑内Aβ生成，代表药物包括默克公司的verubecestat（MK-8931，核心专利WO2010115998A1）
[35]和礼来与阿斯利康（astrazeneca）联合开发的lanabecestat（AZD3293）
[36]（
表5）。这一阶段的技术设计未充分考虑BACE1的生理功能多样性，导致长期强效抑制引发神经生长因子加工异常、钠离子通道调控紊乱等问题，最终因认知副作用未能进入市场
[37-38]。
近年来，技术方向转向“安全窗优化”，核心是开发低剂量干预方案及选择性BACE1抑制剂，在降低Aβ生成的同时避免影响正常生理功能
[39]。目前处于临床阶段的候选药物均采用“适度抑制”设计，通过优化分子结构提高对BACE1的特异性结合，减少对其他分泌酶的交叉影响，但尚未有药物获批上市。
2.5.4 神经炎症调节与小胶质细胞靶向疗法
神经炎症被认为是AD进展的重要推手，小胶质细胞的过度活化及促炎因子的释放可加剧神经元损伤
[40-41]。早期技术以“广谱抗炎”为核心，多借用其他自身免疫性疾病的抗炎药物进行适应症拓展，临床效果不显著且安全性风险较高。近年技术焦点集中于小胶质细胞特异性调控，形成2大方向。一是增强小胶质细胞的吞噬功能，通过激活小胶质细胞表面的TREM2受体，提升其对Aβ斑块的清除能力，并改善脑内炎症微环境。葛兰素史克开发的TREM2激动剂（相关专利包括CN114870018A、CN114832241A等）正是基于这一策略
[42]。临床前研究显示，TREM2激动剂能够促进小胶质细胞向斑块周围聚集并增强其吞噬活性，从而减轻Aβ沉积
[43]。二是阻断特异性促炎通路，如诺华的canakinumab（抗IL-1β单克隆抗体）可抑制神经炎症反应，在研究中展现出潜在应用价值
[44]。
2.5.5 突触功能修复与神经递质调控
突触功能障碍与神经递质失衡是AD患者认知功能衰退的重要机制，技术研发从早期症状缓解逐步转向长期神经保护
[45]。早期技术核心是“症状改善”，通过调节神经递质水平缓解认知衰退，代表药物包括多奈哌齐（donepezil，专利US5744461A）等乙酰胆碱酯酶抑制剂
[46]，以及美金刚（memantine）等NMDA受体拮抗剂
[47]。这类药物仅能暂时改善认知功能，无法逆转突触损伤或阻止疾病进展，药物的代表性专利见
表6。近年来，研发趋势转向突触修复与功能增强，目标是实现长期神经保护。技术方向主要包括神经突触生长因子（NGF）激活剂
[48]和突触可塑性增强因子
[49]，通过促进突触再生、改善突触连接稳定性发挥作用。目前相关药物多处于临床前或早期临床阶段，尚未有突破性进展，但已成为专利布局的重要方向。
3 结论与建议
3.1 研究结论
基于专利计量学对AD治疗药物的技术创新态势、技术生命周期、重要申请人的专利技术布局、重点技术领域以及专利核心技术路径的系统性分析，研究得出以下结论。
第一，AD治疗药物的技术创新已呈现明确的生命周期轨迹。相关技术从萌芽期、成长期逐步迈入成熟期，当前正处在以临床转化验证、技术整合与策略优化为特征的结构性调整阶段。全球专利布局呈现多中心态势，欧洲、中国与美国为主要区域，显示出技术创新的全球扩散与竞争加剧。
第二，AD治疗药物专利呈现失效比例较高、可查证许可数量有限的特征。该领域因未缴年费、主动撤回或权利终止导致的失效专利比例较为突出，专利质押等权属变更活动较为活跃，但基于现有主要专利数据库的可查证记录，明确登记的许可案例数量相对有限。
第三，AD治疗药物的技术创新主体结构呈现“大企业主导、学术机构支撑、中小企业参与”的协同格局。跨国制药企业凭借系统化的专利组合构建技术壁垒，是产业化的主要推动力。高校及科研机构在早期靶点发现与基础研究方面贡献显著，而中小型生物技术公司则在特定技术路径上实现突破。
第四，AD治疗药物的技术研发范式正经历从单一靶点干预向多靶点协同的精准化、生物制剂驱动的战略转型。技术路径集中于Aβ靶向抗体、Tau蛋白干预、BACE1抑制、神经炎症调节与突触功能修复5大方向。专利布局从传统的广谱神经递质调节，转向以单克隆抗体、基因编辑、PROTAC蛋白降解等为代表的新型生物技术，强调对特定病理机制与疾病阶段的精准干预。
3.2 建议
基于前述专利分析结论，为促进我国AD治疗药物领域的技术创新与产业发展，提出以下建议：
（1）建立面向多靶点协同创新的系统性专利布局。鉴于AD多病理机制并存的复杂性以及研发向联合疗法演进的趋势，建议创新主体在Aβ、Tau、神经炎症等核心路径上构建覆盖化合物、制剂工艺、联合用药方案及特定适应症的专利组合。对于涉及生物标志物检测的伴随诊断方法
[50]，可探索通过“检测试剂盒+数据处理装置”等产品权利要求形式进行保护，以规避方法专利授权的局限性，形成与治疗药物专利互补的保护网络。
（2）构建促进产业链上下游高效衔接的协作机制。在操作层面，建议推动组建由政府引导、龙头企业牵头、学术机构及中小企业共同参与的产业创新联盟，保障中小型研发主体在早期技术贡献中的合法权益。鼓励跨国药企向联盟内的学术机构及中小企业开放研发平台、释放合同研发需求，从而将学术机构的源头创新与中小企业的技术专长，更有效地导入以大型药企为主导的产业化通道，加速形成优势互补、风险共担的开放式创新生态。
（3）构建促进基础专利转化与知识共享机制。建议由政府或产业联盟牵头，搭建非营利性的早期研发数据与平台技术共享库。通过建立合理的贡献认定与许可费分享机制，鼓励高校、科研机构及企业共享已验证失败的研发路径、基础靶点数据及通用技术平台，降低后续研发的试错成本与重复投入，提升整体创新效率。
（4）推动知识产权保护制度与药物研发产业特性的适配。建议在现有专利制度框架下，积极研究并推动适用于AD等重大慢性病创新药物的专利期限补偿制度的细化与落地。补偿应重点向具有显著临床价值且研发耗时长的药物倾斜。同时，加强临床试验数据保护，为核心创新成果在专利保护之外提供额外的市场独占期，形成复合型保护体系，以保障创新的可持续投入。
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