美国国立卫生研究院的医学科技创新资助政策演变及其启示

李永洁 ,  孙轶楠 ,  唐小利

科学观察 ›› 2024, Vol. 19 ›› Issue (3) :1-12

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科学观察 ›› 2024, Vol. 19 ›› Issue (3) :1-12 DOI: 10.15978/j.cnki.1673-5668.202403001
政策观察

美国国立卫生研究院的医学科技创新资助政策演变及其启示

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Evolution of NIH's Medical Science and Technology Innovation Funding Policy and Its Implications

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摘要

医学科技创新是造福人民生命健康的源头。以美国国立卫生研究院为代表的医学科技创新资助政策经近一个世纪的演变与发展,形成了复杂多元、体系完备且模式特征明显的资助政策与机制,有效推进了美国生命健康领域的创新研究。文章从历史视角梳理、归纳和分析美国国立卫生研究院医学科技创新资助政策实践及演变特征,探讨如何完善和规范我国医学科技资助体系的公众参与、同行评审机制以及资助体系设置等,为我国政府建立良好医学科技创新生态提供有益借鉴。

Abstract

Medical science and technology innovation is a source of benefit for people's life and health. After nearly a century of evolution and development, the medical science and technology innovation funding policy represented by the National Institutes of Health (NIH) in the United States has formed a complex and diversified funding policy and mechanism with a complete system and obvious model characteristics, which effectively promotes the innovative research in the field of life and health in the United States. The article compiles, summarizes and analyzes the typical initiatives and implementation effects of NIH's funding policy from the historical perspective, and explores how to improve and standardize the participation system, evaluation mechanism and funding system setting of China's medical science and technology funding system, so as to provide useful reference for China's government to establish a good medical science and technology innovation ecology.

Graphical abstract

关键词

生命健康研究 / 美国国立卫生研究院 / 资助政策 / 医学科技创新 / 科技成果转化

Key words

life and health research / National Institutes of Health / funding policy / medical science and technology innovation / science and technology translation

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李永洁, 孙轶楠, 唐小利. 美国国立卫生研究院的医学科技创新资助政策演变及其启示[J]. 科学观察, 2024, 19(3): 1-12 DOI:10.15978/j.cnki.1673-5668.202403001
Li Yongjie, Sun Yinan, Tang Xiaoli. Evolution of NIH's Medical Science and Technology Innovation Funding Policy and Its Implications[J]. Science Focus, 2024, 19(3): 1-12 DOI:10.15978/j.cnki.1673-5668.202403001

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1 引言

科技创新是科学创新和技术创新的总称[1],科技创新活动具有高风险性以及结果不确定性特征。而医学科技创新通常被认为是医学领域的[2]、面向人民生命健康的科技创新[3],涉及基础研究创新、转化研究创新、临床研究创新、技术创新以及产业应用创新[4]。随着我国以“十四五”规划开启高质量发展新征程,科技创新成为我国现代化建设与发展的战略支撑,医学科技创新的重要性被提升到了前所未有的高度,是面向人民生命健康的核心驱动力。在新一轮科技革命与产业变革的机遇下,医学科技发展进一步强调原创性、颠覆性科技创新。“自下而上”的自由探索类研究和“自上而下”的目标导向类研究是科技创新的驱动力[3],而研发经费是科技创新的发展动能。研发经费是创新要素中不可或缺的一环,其中政府科研资助至关重要,各国纷纷加紧改善创新生态环境,优化科技资源配置,以期催生新的经济形态。我国多次出台政策推动科技专项、基金与资助体系的改革与完善[5],例如《国务院办公厅关于改革完善中央财政科研经费管理的若干意见》(国办发〔2021〕32号)、《中共中央办公厅、国务院办公厅印发〈关于深化项目评审、人才评价、机构评估改革的意见〉的通知》(中办发〔2018〕37号)、《2024年度国家自然科学基金改革举措》等。

一些发达国家的政府科研资助体系经过了相当长的发展阶段,对其资助政策和实践经验进行深入研究可能会带来启发。例如,美国国立卫生研究院(National Institutes of Health,NIH)是世界上最大的生物医学研究及资助机构,是美国生命健康领域最重要的政府科研资助部门之一,战略意义显著。自NIH官网有美国国会年预算拨款记录以来[6],1938年至2023年期间,NIH获得的年预算拨款从46万美元增长到了476.8亿美元。根据美国国家科学与工程统计中心2022年至2024联邦政府研发预算数据[7],NIH获得的联邦政府拨款预算占美国联邦政府健康领域研发预算投入的90%以上,NIH主导着美国医学科技发展。2022年NIH的财务年报[8]显示,约83%的NIH资金用于院外研究,主要为2500多个研究机构的30多万名研究人员提供近5万多项竞争性项目资助。此外,约11%的NIH资金支持院内研究,剩下的6%用于行政和设施建设、维护或运营成本等方面。

NIH所支持的生物医学创新研究大部分被认为是“应用驱动”的研究[9],其主要使命之一是通过促进“基础创造性发现、创新研究策略及其应用”来改善人类健康[10]。NIH的使命契合医学科技创新研究链条,即从基础研究、临床研究到应用研究创新。资助科技创新是NIH使命的基本要素之一[11]。NIH 初创于1887年,一个多世纪以来NIH致力于推动医学科技创新造福人类健康,从美国心血管疾病和癌症死亡率的下降到流感、脑膜炎和宫颈癌等传染性疾病疫苗的成功研发[12],NIH所支持的医学科技创新突破对美国乃至全世界的生物医学发展具有举足轻重的影响。

本文从历史变迁视角,剖析NIH医学科技创新资助政策实践与演变特征,特别是在资助高风险高回报、原创性、颠覆性医学科技创新方面的举措,借鉴并反思NIH资助相关理念和实践经验,为我国构建良好医学科技创新生态、激发科技创新活力提供启示。

2 NIH医学科技创新资助政策实践与演变特征

2.1 二战后形成的NIH二级评审制度根植于美国医学科技创新资助政策

NIH的起源可以追溯到1887年美国公共卫生和海事医院署仿照德国科学制度建立的细菌学实验室,该实验室旨在将细菌学的最新发展带入公共卫生工作,最突出的贡献是传染病的有效治疗。直到1930 年,《兰德尔法案》(Randall Act)将该实验室改为“国立卫生研究所”,并授权该研究所向院外学术机构发放补助金,以推动美国经济大萧条时期的经济复苏[13]。NIH成为美国主要科学资助机构的转变始于第二次世界大战之后。1944年,二战即将结束,美国国会通过了《公共卫生服务法案》(Public Health Service Act),法律上授予了NIH进行战后生物医学研究的权利[14],并明确了国家癌症研究所(National Cancer Institute,NCI)成为NIH的运营部门之一。虽然NCI的创建之初(NCI创建于1937年)与NIH没有隶属关系,但NCI的科学研究、科学资助“双重职能”模式对于NIH具有里程碑式意义。NCI被纳入NIH后,其资助非联邦政府雇用科学家的示范应用为NIH院外研究资助模式奠定了基础,这一基本体系一直沿用至今。值得一提的是在1945年,万尼瓦尔·布什(Vannevar Bush)在《科学:无尽的前沿》(Science, the Endless Frontier)报告中强调政府投入对于基础科学的发展至关重要,新科学知识的发现对于改善人民的健康不可或缺,科学研究需要探索的自由[15]。该报告提出科技发展是美国二战后建设的核心任务之一,成为了美国科技政策的里程碑[16]。至此,NIH进入重视投入与新科学知识发现的高速发展期,并在1948年正式更名为“美国国立卫生研究院”,同时开启了生物医学创新中心逐步由欧洲转向美国的新时期。接下来的半个世纪里,NIH根据疾病领域、生命阶段以及人体的各个器官系统,下设27个研究所和中心(Institutes and Centers,IC)。虽然每个研究所的规模和历史背景有差异,但是科学研究、科学资助“双重职能”的主体设计较为相似。

NIH于1947年就基本建立了“二级评审”框架,是院外研究资助项目评审的基石。二级评审强调公平性和问责制,并优先支持对改善人类健康或推动生物医学研究具有潜在重大影响的科学假设。评审细节以及科学评审小组(Scientific Review Group,SRG)的专业化、交叉性以及数量等均随着科学发展不断改进,但是近80年来,其主体并未发生颠覆式改变——分为学术同行评审和项目资助评审两个阶段[17](详见图1)。第一级为学术同行评审,院外申请由NIH的科学评审中心(Center for Scientific Review,CSR)接收,然后分配给不同的SRG进行评审[18],小组成员主要由相关学科或领域内的非联邦政府雇用的权威科学家组成。第一级评审阶段的标准包含重要性、创新性、研究者、方法以及环境等五个维度。这五项标准由立法定义,未经立法批准,NIH不能擅自修改,但可以改变其释义或评分方式。为尽量消除评审专家对项目申请人或依托单位的偏见,2023年底,NIH吸收多方建议,将同行评审的五个评分项简化为三个(于2025年1月25日后生效):研究的重要性及意义、方法可行性和严谨性以及研究人员及其所在机构的专业知识与科技资源。另,还有一些可能会对项目总体评分产生影响的评审维度,包括人体受试者保护、脊椎动物保护、生物危害等方面。此外,学术同行评审中有一项值得关注的保障措施,即同行评审过程中的利益相关者和参与者都有责任维护同行评审的安全性和保密性,且承担违规后果乃至刑事、民事或行政处罚。该保障措施配套了一系列的法规(如《美国隐私法》(Privacy Act))、条例(如《行政部门员工道德行为标准》(Standards of Ethical Conduct for Employees of the Executive Branch))和NIH政策(如《在 NIH 同行评审中维护安全性和保密性:规则、责任和可能的后果》(Maintaining Security and Confidentiality in NIH Peer Review: Rules, Responsibilities and Possible Consequences))。随着生成式人工智能的兴起,NIH认为使用生成式人工智能工具输出同行评审意见需要输入大量详细的资助申请信息,而人工智能工具却无法保证信息是否被分发、保存、查看或使用,从而有可能损害同行评审的安全性和保密性。因此,NIH于2023年6月发布政策《NIH同行评审过程禁止使用生成式人工智能技术》[19](The Use of Generative Artificial Intelligence Technologies is Prohibited for the NIH Peer Review Process),规定禁止在线上传或共享NIH资助申请中的内容、原创概念、研发合同提案等,并禁止使用在线生成式人工智能工具获取评审意见。

第二级评审由各自IC的国家咨询委员会进行资助评审。国家咨询委员会成员不仅包括生物医学、行为学及公共卫生学等领域的科学家和法律、经济学、管理学及卫生政策等领域的领袖,还包括关注社区利益的倡议者、患者乃至患者家属等公众代表。按照美国《公共卫生服务法案》(Public Health Service Act)要求,国家咨询委员会一般由三分之二的NIH院外杰出科学家或领袖和三分之一的公众代表组成。值得一提的是,NIH决策过程中的公众参与机制由来已久,早在1966年成立的院长咨询委员会中就已经引入了公众代表,院长咨询委员会协助NIH院长办公室制定重大计划和政策,特别是在与NIH资金、资源分配有关的决策过程中提出建议[20]。IC的国家咨询委员会成员由各自IC选出,并经美国卫生与公众服务部批准。只有通过二级评审的项目申请才能被推荐获得资助,但国家咨询委员会没有决策权,资助决策最终由IC所长做出。IC所长会综合考虑国家咨询委员会建议以及研究优先事项从而做出资助决策[21]

2.2 20世纪80年代NIH种子基金激发美国医学科技创新成果转化活力

20世纪70年代,美国经济陷入了高失业率和高通胀率并存的困境,公众对政府资助科学是否有益于经济复苏产生质疑,如何提高政府资助的科技成果转化率成为重大挑战之一。为了扭转美国科技发展颓势,美国政府开展了一系列改革。其中,最具有影响的是1980年颁布的《拜杜法案》(Bayh-Dole Act)。《拜杜法案》明确了政府资助的科研成果所属权,促进了学术界与工业界的广泛合作[22],把大学和科研机构的科学知识有效转移到私营部门,把科学研究成果推向市场转化为经济推动力[23],开启了美国的“知识经济”时代。

紧接着,1982年《小企业创新发展法案》(Small Business Innovation Development Act)设立小企业创新研究(Small Business Innovation Research,SBIR)计划,1992年又依据《小企业研究与发展促进法案》(Small Business Research and Development Enhancement Act) 设立了SBIR的补充计划——小企业技术转让(Small Business Technology Transfer,STTR)计划[24]。NIH的SBIR/STTR资助计划成为美国医学创新技术商业化早期资助的最大来源之一,也称为“种子基金”。2022年,美国国家科学院、工程院和医学院发布的《评估美国国立卫生研究院的SBIR和STTR计划》(Assessment of the SBIR and STTR Programs at the National Institutes of Health)报告中提到[25],NIH的SBIR/STTR计划资助的初创企业已经推出了许多具有临床价值的药物和医疗设备,1996年至2020年间,该计划资助研发的药物占同一时期美国食品药品监督管理局批准药物的12%以上,这意味着NIH的SBIR/STTR资助计划在推动医学科技创新成果转化方面具有举足轻重的战略地位。

SBIR/STTR计划旨在通过政府资金投资于美国关键优先事项来支持科学与技术创新,提高政府研发创新成果在私营部门的商业化程度。NIH的SBIR/STTR计划分为多种申请类型,包括I期阶段、II期阶段、直接进入II期阶段(仅限SBIR)和I期/II期 “快速通道”等,其申请类型及阶段详见图2。SBIR和STTR计划的适用范围稍有差别,最主要的差别是STTR计划要求与非营利机构(例如大学)进行合作,首席科学家必须受雇于合作研究机构或者企业。I期阶段主要评估的是项目的可行性、技术价值以及商业潜力,待项目达到I期阶段里程碑目标时即可申请II期阶段(甚至在I期阶段时限未到之前)。另外,I期/II期阶段可以同时申请,被称为“快速通道”,设置该类型的目的是最大限度地减少企业研发阶段之间的资金缺口。

2.3 21世纪初期NIH创建共同基金模式顺应高风险高回报、跨学科研究需求

随着21世纪的到来,生命与健康科学以前所未有的速度发展,人类基因组测序为生物医学研究带来了巨大的机遇,但同时也带来了一系列挑战,这些挑战将重新定义生物医学研究方式,并最终决定科学研究如何改善健康状况。包括NIH在内的所有资助机构或科研机构面临的一个基本挑战是,医学研究创新已经发展到多学科共同推进模式,如何有效地衔接各个研究所生物医学研究“缺口”以发挥最大效用。2004年,NIH启动了一项跨越下属所有研究所和中心的发展规划与资助模式,即“美国国立卫生研究院生物医学研究路线图计划”(NIH Roadmap for Medical Research,简称“NIH路线图”)[26]。NIH路线图计划旨在加强交叉学科的协作、加速医学新发现,最终促进医学知识与技术转化为改善健康的临床实践。该路线图是NIH的一项中长期规划,并彻底改变了NIH的生物医学研究模式。NIH下属所有研究机构和中心都将其预算的1%捐献给一个共同的资金池。根据《2006 年美国国立卫生研究院改革法案》(2006 NIH Reform Act),国会在NIH院长办公室内设立了“美国国立卫生研究院共同基金”(NIH Common Fund,简称“NIH共同基金”),并授权将其作为NIH预算拨款的一个专项预算[27]。NIH共同基金在学术、政府、工业界等各界权威人士的参与下制定一系列的标准,所资助的计划必须符合5个特征,即变革性、催化、短期和目标驱动、赋能性、交叉性以及新颖性[28]。NIH共同基金由美国国立卫生研究院院长办公室的战略协调办公室负责管理。

NIH共同基金影响广泛,贯穿NIH整个使命,围绕三个主题分类——变革性科学研究与发现、催化数据资源和重塑基础到临床的转化路径。(1)“变革性科学研究与发现”主题,旨在建立新的科学原理、模型和研究资源,以变革科学知识发现的路径。例如,4D细胞核组计划(4D Nucleome)拟从根本上了解细胞中DNA的空间排列如何随着时间的推移影响健康和疾病。另外,值得关注的是2004年在“变革性科学研究与发现”主题分类下还设置了“高风险高回报研究计划”(High-Risk, High-Reward Research,HRHR),该计划(详见表1)资助从事高度创新研究的科学家,其研究太过新颖或者没有早期研究数据,但该研究具有对未来生物医学或社会科学产生广泛影响的潜力[29]。(2)“催化数据资源”主题,旨在通过数据资源加速研究,从而管理和开发用于科学发现的数据。例如,“人工智能之桥计划”(Bridge2AI)收集和准备适合人工智能和机器学习方法的数据集,以应对生物医学研究的重大挑战。(3)“重塑基础到临床的转化路径”主题,旨在改变生物医学和行为学研究模式,将研究成果转化为新的治疗和预防策略,并进一步壮大生物医学人才队伍。例如,“体细胞基因组编辑计划”通过改进新设备赋能技术,开发体细胞基因组编辑疗法的转化渠道。

2.4 NIH路线图背景下临床与转化研究计划推进美国转化医学的发展

进入21世纪后,NIH意识到虽然科学知识新发现的步伐在加快,但绝大部分创新却难以向临床治疗转化,二者之间存在鸿沟。2004年,NIH路线图正式倡导开展临床与转化研究[26]。2006年,NIH整合临床研究中心(General Clinical Research Center,GCRC)计划资金(为临床基础设施建设提供必要支持)和抽取部分共同基金从而设立了临床与转化科学基金(Clinical Translational Science Award,CTSA)计划[31],以资助临床与转化科学中心的建立,并持续引导和推动转化医学的发展[32]。随着2012年NIH创建国家促进转化科学中心(National Center for Advancing Translational Sciences,NCATS),CTSA计划的管理工作交由NCATS负责。2023年度,CTSA计划获得来自NCATS的6.3亿美元拨款。截至目前,CTSA计划依托64家美国顶尖大学或医疗机构创设了临床与转化科学中心,这些遍布全美的临床与转化科学中心及其合作机构所构成的庞大的临床与转化研究网络亦被称为“CTSA联盟”。

CTSA计划以维持临床与转化科学中心项目为支点来布局临床与转化医学的各个支线(详见表2),包括人才培养方面的职业人才培养项目和博士后科研项目,资源和技术平台方面的高影响力专业创新项目,合作关系方面的协作创新加速项目,最终形成了较完善的临床与转化医学研究布局。一般而言,申请临床与转化科学中心项目必须配套申请职业人才培养项目,同时,可选择性申请其他项目。临床与转化科学中心项目资助采取合作协议模式(其他相关项目均采取基金资助模式),合作协议模式可促使NIH工作人员作为合作伙伴共同管理项目和共享资源,从而进一步支持和加速研究进展。另,NIH工作人员一般不发挥主导作用且不承担主要责任。临床与转化科学中心项目资助周期一般为5年,可延期至7年,到期后也可进行重新申请,根据申请和评估情况进行滚动资助。

2.5 21世纪NIH资助体系不断改革为美国医学原始创新开辟资助渠道

随着对科技创新研究内涵和特征理解的不断加深,全球权威资助机构不断调整资助政策,改善资助机制以顺应重大原创、颠覆性项目的评审需求[33]。NIH基于“二级评审”框架也不断探索新资助渠道,现今已具备较为完善且复杂的资助体系,主要包括基金、合作协议和合同(大部分指经过招标投标程序签订的产品或技术服务合同)三种模式,其中最常见和占比最大的是基金资助模式。基金资助使用基金代码(Activity Code,例如 R01、P30 等)来区分资助的各种研究计划。基金资助的研究计划主要分为研究项目资助计划(Research Grants,简称R系列)、职业发展计划(Career Development Awards,简称K系列)、研究培训和奖学金计划(Research Training and Fellowships,简称T&F系列)、大型项目/中心资助计划(Program Project/Center Grants,简称P系列)、资源补助金计划和跨NIH项目资助计划等[34],截至目前共有249个基金代码,其中最常见的基金资助类型代码是R01。在NIH资助体系不断发展的过程中,有一些专门为增强医学原始创新、颠覆式研究开辟的资助渠道,例如探索发展研究计划(Exploratory/Developmental Research Grant Award,R21)、高风险高回报研究计划(High-Risk, High-Reward Research,HRHR)、罕见超常规研究赋能知识加速计划(Exceptional, Unconventional Research Enabling Knowledge Acceleration,EUREKA)、革新R01研究计划(Transformative R01 Program,TR01)、最大化研究者奖励计划(Maximizing Investigators' Research Award,R35)等。上述资助计划的适用范围均强调探索性的、新颖的、高风险高回报的研究,且有潜力给特定学科领域带来新突破,或对生物医学、行为科学以及临床研究产生巨大影响的新技术、新模型、新型药物发现或变革性实践应用。

其中最具代表性的是NIH于2014年提出的“R35资助机制”,其提供了上述医学变革性、创新性研究资助计划中最长的资助周期(5年至8年),R35资助机制的典型特征包括下述四点:(1)研究资金稳定,增强研究者尝试科学新冒险的意愿;(2)不设置具体的研究目标,允许研究者根据研究进展灵活变更研究问题;(3)资助的排他性和长周期减少研究者的行政任务,增加其研究工作时长;(4)稳定的研究环境有助于首席科学家投入更多的精力培养研究团队。相较于NIH最常见的R01资助类型,R35资助具有更强的稳定性、灵活性和效率。更值得关注的一点是,R35资助的是研究者的整个研究方向,这与R01资助的研究者的单个项目目标有很大的不同。此外,进行R35资助的各个研究所拥有较大的自主权,可以根据研究所自身的预算和规划灵活设置资助额度、周期以及规模[35],例如美国国家神经疾病与中风研究所(National Institute of Neurological Disorders and Stroke,NINDS)在2023年更新的R35资助指南[36]中提到,年度资助额度为35万美元至75万美元之间,最长资助周期为8年。

2.6 生物经济时代美国设立ARPA-H模式以加速生物医学变革性研究与颠覆性创新

生物经济时代随着生物技术变革的浪潮席卷而来,特别是重大公共卫生事件突出了对变革性、颠覆性生物医学研究的需求。在mRNA技术获得巨大成功的背景下,美国国会于2022年宣布成立健康高级研究计划局(Advanced Research Projects Agency for Health,ARPA-H)。ARPA-H是NIH下属的一个新型资助机构,旨在推动高风险高回报的生物医学颠覆性研究,并加快人类受益于变革性生命健康技术的步伐[9]。ARPA-H以国防高级研究计划局 (Defense Advanced Research Projects Agency,DARPA) 为蓝本建立,DARPA成立66年以来促进了一系列高精尖技术的重大创新,值得一提的是莫德纳公司mRNA疫苗研发前期也得益于DARPA的资助[37]。另外,ARPA-H虽然设立在NIH内部,但ARPA-H又保持其独立性,ARPA-H主任直接向美国卫生与公众服务部秘书处进行汇报。ARPA-H预算独立于NIH,设有内部研究实验室。2023财年ARPA-H获得拨款 15 亿美元,比2022财年增加了5亿美元。2024财年的拨款预算更是飙升至25亿美元,增幅高达67%[38]。ARPA-H经费增幅大,且研究内容填补了NIH研究方向上的空白,与NIH具有差异化。截至目前,ARPA-H设立了9个研究计划(详见表3),涉及再生医学、病原微生物、护理保健、生物医学数据、外科手术等多领域。

ARPA-H是一个结构精简、扁平化管理、运作灵活的组织。ARPA-H 聘请学术机构、政府研发部门或行业的资深专业人士担任项目经理,任期3 年,可续聘 1 次,最长可达6年,这种短期聘任模式可确保新鲜血液的注入为ARPA-H以不断轮换新想法和新观点[37]。ARPA-H项目资助模式不以同行共识为基础,以短暂任职的项目经理为主导。项目经理具有高度的技术自主决策权,利用自身技术知识和专业经验推进新项目创建和判断资金分配,采用基于里程碑进展的合同或协议方式资助研究团队进行研究。这种资助模式下,项目经理拥有灵活的项目管理权,根据项目进展成效确定追加资助或者终止资助,其资助模式详见图3。相比NIH主要依靠同行评审来进行资助的框架,ARPA-H的“项目经理制”更有可能获得变革性的科技创新。

3 对我国医学科研资助体系的启示与思考

3.1 探索建立公众参与的医学科研资助体系,并强调科研工作者的科学传播责任

生物医学科学、数据科学及工程科学的进步引领高速科技创新,并改变人民健康和社会经济。这些科研活动同时可能引发具有争议的伦理和社会问题,包括科研资源分配的公平性[40]、科研投入与减轻疾病负担之间的相关性[41]、基因编辑技术的滥用等等。公众参与科学已发展多年(如美国国家咨询委员会中引入了公众代表),但我国公众参与科学的实践始于21世纪初,例如在转基因食品治理方面[42]的探索。我国相关政府部门应探索建立一个鼓励公众有序参与的医学科技资助决策框架,进一步及时响应公众的健康需求,以推进医学创新的公平性与透明度。另外,科研资助体系中应该强调科研工作者的科学传播责任,进一步促进公众理解科学并走向参与科学。

3.2 完善同行评审系统,开拓非共识性项目评审机制

NIH二级同行评审制度长期以来一直是全世界科学研究资助机构的效仿对象。然而,科学研究生态系统的快速变革让人们质疑同行评议的公正性和局限性,特别是对于一些研究理论超前、科学目标不确定性程度高的非共识性、变革性的创新。对于非共识、颠覆性、高风险等特征的创新项目,我国国家自然科学基金委员会(National Natural Science Foundation of China,NSFC)自2020年起设立了“原创探索计划”并持续至今,该计划引入了双盲评审、评审意见反馈和答复等机制,创新管理机制优势已初步显现。接下来,NSFC可考虑从两方面进一步优化我国非共识性项目资助及评审机制。一方面,在破“五维”的背景下,规范同行评审程序,细化评审专家评审前、中、后期管理规定和指导意见,提高资助决策的透明度与科学性,构建具有公信力的同行评审系统。另一方面,对于从0到1的原创性研究和颠覆性创新等不容易达成共识的项目资助,可开辟一条相对独立的类ARPA-H 的“项目经理制”资助渠道。根据非共识性项目的研究阶段建立灵活弹性的边考核边资助模式[33],建立预研机制、终断机制和一定的免责机制,实行差异化管理路径。评审渠道的相互补充,多管齐下创建一个开放的、鼓励探索的科学研究环境。

此外,对于人工智能对同行评审可能产生的影响,虽然我国科技部监督司于2023年12月发布的《负责任研究行为规范指引(2023)》[43]中提出“在评议活动中使用生成式人工智能的,应事先征得评议活动组织者同意,操作中应防止泄漏评议内容,如发生信息泄漏应及时采取必要补救措施”,但生成式人工智能对于科学研究生态系统的影响还在持续探讨与变化中。如何在同行评审系统中进行新兴技术的精细化治理,如何促生人工智能服务的安全性与透明度还是未来科技政策需要关注的焦点之一。

3.3 建立多种科技成果转化与临床专项基金体系,有效衔接医学基础、临床与应用

在医学科技创新成果通向产业化的道路上,美国不仅设置了种子基金,NIH还设立了一系列计划和特定机构去消除成果转化瓶颈,例如美国国家转化科学促进中心(包括其管理的CTSA计划)、研究评估与商业化网络体系、加速创新中心计划等。早在2011年,我国科技部、财政部就联合推出国家科技成果转化引导基金,并持续对相关管理条例进行修订,例如2021年《国家科技成果转化引导基金管理暂行办法》的修订。另,对于医学科技创新链条,有其独有特点,不仅着眼于产业应用端,还需壮大临床研究环节。我国科技成果转化关键环节还未全面疏通,临床与转化研究依然是医学科技创新中的短板。因而需多个政府部门协作,针对医学科技创新链条特点建立多种科技成果转化和临床研究专项基金,设立配套项目,建立大型多中心临床与转化研究网络,设立多元化融资渠道引导医药企业聚集效应,有效架起医学前沿研究、临床研究到医学实践的桥梁。

3.4 建立适宜的非竞争性资助机制,推动创新科技布局与人才培养

对部分科研活动采取稳定、长期资助的国家政府不乏少数,例如NIH的院内研究投入大部分来自于非竞争性资助,日本政府对作为国家战略科技力量的国家科研机构实施政府稳定投入为主[44]等。重大创新基础研究体现了国家的战略需求,也凸显长期稳定支持的必要性。我国政府需进一步明确非竞争性资助的定位,构建适宜的、分类合理的、层次分明的资助体系,增强稳定经费配置与机构研究使命的关联性,为促进国家高精尖技术的孵化和培养潜心研究的顶级科学家创造良好环境。

4 结语

医学科技创新与“四个面向”中的每一个面向都息息相关,近年来,我国国家自然科学基金委员会对医学科研资助进行了一系列改革,包括设立“源于临床实践的科学问题探索研究”专项、拟加大临床科研资助以及增强对杰出青年科研人员的稳定支持等等[45]。然而与发达国家医学科技创新投入相比较,我国的医学科技创新投入稍显不足。另外,我国暂未设置一个专项统筹健康医学研发资金的政府部门,发达国家科研资助模式不适合完全效仿,本文亦立足我国国情提出部分可借鉴的经验与启示。

至此,亟需政府、医药企业、学术界乃至公众等各方共同努力,探索一种适应我国医学科技创新发展的资助体系,从而为保障人民生命健康提供更有效的推动力。

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